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分子靶向药物治疗慢性髓性白血病的长期疗效与安全 性分析作者 许家言 李丽娜 文章摘要 慢性髓性白血病（CML）是一种由 BCR-ABL1 融合基因驱动的髓系造血干细胞恶性克隆性疾病。以酪氨酸激 酶抑制剂（TKI）为代表的分子靶向药物的出现，彻底改变了 CML 的治疗格局，使其从一种致死性疾病转变为一种可长期管 理的慢性病。本文旨在系统分析 TKI 治疗 CML 的长期疗效与安全性。长期疗效方面，以伊马替尼为代表的一线 TKI 治疗使 慢性期 CML 患者的 10 年总体生存率提升至 80%-90%，接近正常人群水平，并使得深度分子学反应与无治疗缓解成为可能。 然而，长期乃至终身服药带来的安全性问题日益凸显，包括血液学与非血液学不良事件，特别是心血管事件、肺动脉高压、 代谢异常等潜在的长期毒性，严重影响患者的生活质量与治疗依从性。此外，原发与继发性耐药仍是治疗失败的主要原因。 未来，基于分子反应监测的个体化治疗策略、剂量优化、新型药物研发以及无治疗缓解的探索，是进一步改善 CML 患者长 期预后的关键方向。 关键词 慢性髓性白血病；分子靶向治疗；酪氨酸激酶抑制剂；长期疗效；安全性；耐药性 参考文献 [1]张建平 , 李楠楠 , 范立军 , 等 . 慢性髓性白血病靶向治疗中抗血管新生药物应用研究 [J]. 中国保健营 养 ,2018,28(17):233-234. [2] 黄嘉瑜 . 慢性髓性白血病酪氨酸激酶抑制剂治疗后生活质量评估量表的编制及应用研究 [D]. 山西 : 山西医科大 学 ,2022. [3] 杜欣 . 细胞遗传学和分子学监测在慢性髓性白血病治疗中的意义 [J]. 中华血液学杂志 ,2014,35(2):101-102. [4] 边雪梅 , 傅思武 . 急性髓系白血病临床靶向药物治疗现状 [J]. 甘肃医药 ,2025,44(7):594-597. [5] 李威 . 从化疗到靶向 : 儿童白血病的药物治疗 [J]. 母子健康 ,2024,33(8):112-113. |
